Άρθρο της γενικής διευθύντριας της EFPIA Nathalie Moll
Παρά την έκδοση άδειας κυκλοφορίας για 92 νέα φάρμακα το 2021, ήτοι μια αύξηση 30% στον αριθμό νέων δραστικών ουσιών που εγκρίθηκαν σε σχέση με το 2020, η Ευρώπη υπολείπεται σε σύγκριση με άλλες περιοχές του πλανήτη στην ανάπτυξη νέων θεραπειών.
Αυτά είναι μερικά από τα στοιχεία που δημοσιεύθηκαν στην πρόσφατη έκθεση ανασκόπησης φαρμακευτικού pipeline 2022.
Παρέχοντας μια επισκόπηση των γενικών τάσεων, η έκθεση είναι σαφής δείκτης ότι μια φαρμακευτική βιομηχανία είναι πρωτοπόρος στην επιστήμη και συνεχίζει να επενδύει στην εξεύρεση νέων θεραπειών για εκατοντάδες ιατρικών παθήσεων.
Πίσω από τα αριθμητικά στοιχεία και γεγονότα που περιλαμβάνονται στην έκθεση, περικλείεται μια ιστορία Ελπίδας. Ελπίδας για ασθενείς, τις οικογένειές τους και τους θεράποντες τους.
Τα στοιχεία προσφέρουν επίσης τεκμηριωμένη γνώση των νέων ευκαιριών που προσφέρονται για την αύξηση της αειφορίας των εθνικών συστημάτων υγείας και την ενίσχυση της οικονομικής ανάπτυξης.
Η φετινή έκθεση φέρνει στο προσκήνιο ελπιδοφόρες εξελίξεις για καρκινοπαθείς. Παρακολουθώντας τις επαναστατικές θεραπείες CAR-T που μετασχηματίζουν τη θεραπεία καρκίνων του αίματος, δίνοντας στο σώμα τη δυνατότητα ν’ αντιπαλέψει, η έκθεση συμπεριλαμβάνει και άλλη μία πολλά υποσχόμενη ανοσοθεραπεία για τον καρκίνο, που ονομάζεται BiTE (BispecificT-cellEngager).
Πολλοί από μας γνωρίζουμε κάποιον με Σκλήρυνση κατά Πλάκας και ξέρουμε πόσο εξουθενωτική μπορεί να είναι αυτή η ασθένεια. Προκαλείται από βλάβη στο προστατευτικό κάλυμμα των νευρικών ινών λόγω απομυελίνωσης από τα ανοσοποιητικά συστήματα.
Νέες θεραπείες επαναμυελίνωσης που δοκιμάζονται αυτήν τη στιγμή, έχουν τη δυνατότητα να επιβραδύνουν, να προλάβουν ή ακόμα και ν’ αναστρέψουν την βλάβη που προκαλείται από τη ΣκΠ.
Θα μπορούσαν να βοηθήσουν τους πάσχοντες από τη ΣκΠ να κινούνται καλύτερα, να βλέπουν καλύτερα και να βελτιώνουν τις γνωστικές τους λειτουργίες.
Οι πάσχοντες θα μπορούσαν να εξαρτώνται λιγότερο από τους οικογενειακούς φροντιστές τους – αυτήν τη στιγμή το 70% των πασχόντων από ΣκΠ εξαρτώνται από την βοήθεια που τους παρέχουν μέλη της οικογένειάς τους. Και βελτιώνοντας την φυσική κατάσταση των πασχόντων από ΣκΠ, οι θεραπείες επαναμυελίνωσης θα μειώσουν τις ανάγκες τους για κοινωνικές υπηρεσίες, επιφέροντας εξοικονόμηση στα συστήματα υγείας.
Μετά από 10 χρόνια έρευνας και ανάπτυξης, ξεπήδησε στα φώτα της δημοσιότητας το mRNA στην έρευνα για τα εμβόλια της πανδημίας Covid-19. Η φετινή έκθεση προόδου φαρμακευτικού Pipeline σκιαγραφεί πώς οι κλινικές δοκιμές καταδεικνύουν τις δυνατότητες τουmRNA στη θεραπεία του Γλοιοβλαστώματος, ενός επιθετικού και συχνά υποτροπιάζοντος καρκίνου.
Μόνο το 25% των ασθενών με Γλοιοβλάστωμα επιβιώνουν για περισσότερο από ένα χρόνο, και μόνο 3% με 5% των ασθενών επιβιώνουν για περισσότερο από πέντε χρόνια.
Ένα εμβόλιο mRNA για τη μείωση των όγκων που υποτροπιάζουν θα μπορούσε να βελτιώσει τις προοπτικές επιβίωσης των ασθενών, να ελαφρύνει το φορτίο φροντίδας που πέφτει στους ώμους της οικογένειας και των φίλων και να μειώσει την ανάγκη για νοσοκομειακή παραμονή, χειρουργικές επεμβάσεις και παρηγορητική φροντίδα.
Η εντατική δραστηριότητα της φαρμακευτικής βιομηχανίας σε Ε&Α που περιγράφεται στην έκθεση είναι ευπρόσδεκτη από τους ασθενείς. Με 8000 φάρμακα υπό ανάπτυξη, το ερώτημα δεν είναι αν θα υπάρξει ιατρική καινοτομία, αλλά πότε.
Από ευρωπαϊκής σκοπιάς, η εικόνα δεν είναι ξεκάθαρη. Η περιοχή υπολείπεται άλλων σε ό,τι αφορά στην έρευνα και την ανάπτυξη – και δη γρήγορη – νέων θεραπειών.
Παρά την αύξηση στον αριθμό των κλινικών δοκιμών με CAR-T κατά 185% μεταξύ 2020 και 2022, περισσότερες από 80% αυτών των δοκιμών διεξάγονται εκτός ευρωπαϊκού εδάφους.
Για τους ασθενείς στην Ευρώπη, αυτό σημαίνει μια χαμένη ευκαιρία στην πρώιμη πρόσβαση στην καινοτόμο θεραπεία που θα μπορούσε να προσφέρει καινούργια ελπίδα στην αντιμετώπιση τής ασθένειάς τους. Ενόσω η βιομηχανία μας δαπανά κάπου €41,5 δις ετησίως σε έρευνα και ανάπτυξη στην Ευρώπη – και μεγαλύτερο ποσοστό των εσόδων της δαπανάται σε Ε&Α απ΄ό,τι σε οποιοδήποτε άλλο κλάδο που βασίζεται στην έρευνα – οι επενδύσεις στις επιστήμες ζωής κατευθύνονται όλο και περισσότερο σε άλλες περιοχές του πλανήτη.
Για παράδειγμα, στις ΗΠΑ, το 2021 επιχειρηματικά κεφάλαια υψηλού κινδύνου (VC) άντλησαν €16 δις που διοχέτευσαν σε γονιδιακές θεραπείες, νέες αγωγές που αντικαθιστούν ελαττωματικά ή εξαφανισμένα γονίδια, με σκοπό την ίαση από χρόνιες ή εξαιρετικά εξουθενωτικές σπάνιες παθήσεις.
Στην ΕΕ, τα επιχειρηματικά κεφάλαια υψηλού κινδύνου (VC) επένδυσαν μόνο €3 δις. Αυτό που έχει τώρα σημασία είναι κανόνες και πολιτικές που ενθαρρύνουν τις επενδύσεις, όπως ένα εύρωστο και προβλέψιμο οικοσύστημα προστασίας των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας και ένα κανονιστικό πλαίσιο αιχμής.
Αν δεν είμαστε σε θέση να τα εξασφαλίσουμε στην Ευρώπη, η ψαλίδα ανάμεσα σε μας και τον υπόλοιπο κόσμο θα συνεχίσει να ανοίγει και η Ευρώπη θα σπαταλήσει την ευκαιρία της να γίνει ηγέτης στις επιστήμες ζωής και υγείας.
Φυσικά, η καινοτομία έχει νόημα μόνο αν φθάνει στους ασθενείς. Μετά από χρόνια έρευνας και ανάπτυξης, οι εταιρείες θέλουν τα φάρμακά τους να βοηθούν τους ανθρώπους όσο το δυνατό νωρίτερα.
Η έκθεση εντοπίζει πεδία όπου η βιομηχανία μπορεί να εργαστεί με τους άλλους εμπλεκόμενους φορείς ώστε να επιταχύνει την πορεία νέων θεραπειών και εμβολίων προς τους ασθενείς.
Για αρχή, οι κανονιστικές αρχές πρέπει να προσαρμόσουν τις κανονιστικές διαδικασίες ώστε να εξυπηρετούν καλύτερα τις κατηγορίες των θεραπειών που ετοιμάζονται να τεθούν προς διάθεση.
Επιπροσθέτως, οι σημερινές προσεγγίσεις στις Αξιολογήσεις Τεχνολογιών Υγείας, την τιμολόγηση και την αποζημίωση μπορεί να είναι ακατάλληλες για τις θεραπείες του αύριο.
Νέες προσεγγίσεις στην χρηματοδότηση πραγματικά καινοτόμων θεραπειών θα είναι θεμελιώδεις για την χρήση τους, όπως θα είναι και στιβαρά συστήματα που θα συλλέγουν τα στοιχεία που θα μπορούν ν’ αποδείξουν πόσο αποτελεσματικές είναι οι θεραπείες στην πραγματική ζωή.
Πριν από λίγους μήνες, η EFPIA δημοσίευσε μια σειρά προτάσεων και ανέλαβε ουσιαστική δράση για να επιταχύνει την πρόσβαση σε φάρμακα. Λύσεις όπως η Equity-Based Tiered Pricing που ευθυγραμμίζει την τιμολόγηση με την οικονομική δυνατότητα των χωρών να πληρώσουν θα έκαναν το σύστημα πολύ δικαιότερο, μειώνοντας τις ανισότητες πρόσβασης στα φάρμακα που διαπιστώνονται αυτήν τη στιγμή στην ευρωπαϊκά κράτη.
Από πλευράς δράσης, τα μέλη μας δεσμεύθηκαν να υποβάλουν φακέλους για την τιμολόγηση και αποζημίωση των νέων φαρμάκων και στις 27 χώρες μέλη μέσα σε δύο χρόνια από την ημερομηνία έκδοσης της άδειας κυκλοφορίας και να ιχνηλατούν αυτούς τους φακέλους συνεχώς ώστε να μπορούν να εντοπίσουν αμέσως το πιθανό σημείο ενδεχόμενης καθυστέρησης στην διεκπεραίωση, ώστε να μπορούν να κάνουν διάβημα στους ανάλογους εμπλεκόμενους.
Η μοντελοποίηση από το αμερικανικό ερευνητικό ινστιτούτο IQVIA προβλέπει ότι η δέσμευση της βιομηχανίας να υποβάλει άμεσα και να παρακολουθεί εκ του σύνεγγυς την διεκπεραίωση των φακέλων θα μπορούσε να αυξήσει την διαθεσιμότητα σε φάρμακα από 18% έως και 64% σε κάποιες χώρες και, ακόμα πιο σημαντικό, να μειώσει τον χρόνο αναμονής των ασθενών για νέες θεραπείες κατά 4 με 5 μήνες σε χώρες όπως η Βουλγαρία(-179 μέρες), η Πολωνία (-129 μέρες) και η Ρουμανία (-155 μέρες).
Ο αντίκτυπος τής φαρμακευτικής καινοτομίας είναι βαθύς και απτός. Η υποστήριξη της καινοτομίας και η ενίσχυση της πρόσβασης σε αυτήν σε όλη την Ευρώπη θα προσφέρουν υγιέστερους πληθυσμούς, κοινωνίες και οικονομίες.
Η κάλυψη της καθυστέρησης σε σχέση με τον υπόλοιπο κόσμο δεν είναι ανέφικτη, αλλά προϋποθέτει την επιλογή της κατάλληλης πολιτικής για την αντιμετώπιση των αντίστοιχων ζητημάτων.
Στο πλαίσιο της συνεχιζόμενης εξέτασης της Κοινοτικής Φαρμακευτικής Νομοθεσίας, αυτό προϋποθέτει την διατήρηση των βασικών μοχλών για την καινοτομία – προστασία πνευματικής ιδιοκτησίας και ένα παγκοσμίου βεληνεκούς κανονιστικό πλαίσιο, και στη συνέχεια συνεργασία με τα Κράτη Μέλη για την αντιμετώπιση ζητημάτων πρόσβασης.
Οι αποφάσεις που θα πάρουμε σήμερα θα καθορίσουν το μέλλον της καινοτομίας στην Ευρώπη για τις επόμενες δεκαετίες. Ελπίζω τα αριθμητικά στοιχεία και τα γεγονότα καθώς και οι εκπληκτικές επιστημονικές ανακαλύψεις που παρουσιάζονται στην φετινή έκθεση φαρμακευτικού Pipeline να βοηθήσουν στην καθοδήγηση των πολιτικών ιθυνόντων στην σωστή δράση.
